Yeni ALS Tedavisi, AMX0035, Fayda Kanıtı Yok, FDA Panel Bulguları

Birincil hedef, düşüşü yavaşlatmaktı. 48 noktalı ALS ölçeği Yürüme, konuşma, yutma, giyinme, el yazısı ve nefes alma dahil olmak üzere 12 fiziksel yeteneği derecelendirin. 24 hafta boyunca, plasebo alan hastalar, ilaç kombinasyonunu alanlara göre 2.32 puan daha fazla düştü, bu da tedavi gören hastalarda bu süre zarfında yüzde 25 daha yavaş bir düşüşe neden oldu.

Açık etiketli uzatma çalışmasına, AMX0035’i en başından beri alanlardan yaklaşık yedi ay sonra almaya başlayan, plasebo grubundan 34’ü de dahil olmak üzere 90 hasta dahil edildi. Araştırmacılar FDA’ya, tedaviyi en uzun süre alanların hastaneye kaldırılmadan, solunum cihazına bağlanmadan veya ölmeden önce ortalama 4,8 ay daha fazla zaman geçirdiğini bildirdi.

Klinik araştırmanın baş araştırmacısı ve Massachusetts General Hospital Healey ALS Merkezi’nde nöromüsküler tıp uzmanı olan Dr. Sabrina Paganoni, “Bu, bir ALS klinik çalışmasında hem işlev hem de hayatta kalma açısından bir fayda gördüğümüz ilk kez” dedi.

“Erişim ertelenirse, bugün kliniğimdeki hastalar sahip olabilecekleri zamanı ve işlevi asla alamayabilir. Erişimi geciktirmek almamız gereken bir risk değil,” dedi Dr. Paganoni.

Ancak FDA gözden geçirenleri, hem Faz 2 klinik deney hem de açık etiketli uzatma ile ilgili birçok sorunu tespit etti. dediler brifing belgeleri tanımlanan yararın “istatistiksel olarak anlamlı sınırda olduğunu ve tek bir çalışmaya dayalı bir etkililik belirlemesine izin vermek için yeterince ikna edici olmayabileceğini” söyledi.

FDA ekibinin lideri Dr. Emily Freilich duruşmada, klinik deney sonuçlarının, ilacın ALS işlevsel ölçeğindeki düşüşü yavaşlattığını öne süren klinik deney sonuçlarının “çok ikna edici olmadığını” ve deneyin ikincil önlemlerinin – kas gücü, solunum dahil olmak üzere – söyledi. yeteneği ve hastaların hastaneye yatırılıp yatırılmadığı – faydayı “genel olarak desteklemedi”.

FDA yetkilileri, uzatma çalışmasından elde edilen kanıtların bile, tedavinin hastaların daha uzun yaşamasına yardımcı olabileceğini göstermediğini söyledi. Freilich, plasebo alan ve hiç AMX0035’e geçmemiş hastaların medyan 1.295 gün hayatta kaldığını, AMX0035’i 96 haftadan uzun süre alan hastaların ise ortalama 1.237 gün hayatta kaldığını söyledi.