Üretici, Yeni ALS Tedavisinin Fiyatının Yılda 158.000 Dolar Olacağını Söyledi

FDA, yalnızca diğer iki ALS ilacını onayladı. 1995 yılında onaylanan bir tablet olan Riluzole, hayatta kalma süresini birkaç ay uzatabilir ve genellikle yılda 10.000 dolardan çok daha ucuza mal olur. Radicava olarak pazarlanan Edaravone, semptomların ilerlemesini yaklaşık yüzde 33 oranında yavaşlatabilir. Aslen 2017 yılında intravenöz infüzyon olarak onaylanan Radicava, bu yıl, yıllık 171.000 $ liste fiyatı taşıyan sözlü bir formda onaylandı. Amylyx yetkilileri, şirketin klinik denemelerinde olduğu gibi, birçok hastanın diğer ilaçlardan biri veya her ikisi ile birlikte suyla karıştırılmış bir toz olan Relyvrio’yu almasını beklediklerini söyledi.

Relyvrio, Amylyx’in kurucuları Bay Klee ve Joshua Cohen tarafından, on yıldan kısa bir süre önce Brown Üniversitesi’nde lisans öğrencisiyken tasarlandı. Bazen karaciğer enzimlerini düzenlemek için kullanılan reçetesiz bir takviye olan taurursodiol ve bir pediatrik üre bozukluğu için reçeteli bir ilaç olan sodyum fenilbutiratın birleştirilmesinin, beyindeki nöronları, iki işlev bozukluğunu önleyerek ALS gibi hastalıklarda hasardan koruyabileceğini öne sürdüler. hücrelerdeki yapılar: mitokondri ve endoplazmik retikulum.

Bir röportajda Bay Klee, şirketin özel sigorta şirketlerinin ilacı hastalar için hiçbir katkı payı ödemeden karşılamasını beklediğini söyledi ve Amylyx’in ilacı Medicare veya Medicaid kullananlar için uygun maliyetli hale getirmek ve olmayanlara ücretsiz sağlamak için çalışacağını söyledi. mali açıdan zorlanan sigorta. Bay Klee, hastaların bir süredir malzemeleri kendi başlarına aldıklarını, Amazon’dan taurursodiol takviyesi satın aldıklarını ve sodyum fenilbutirat için ayda 11.000 dolara kadar ödeme yaptıklarını kaydetti.

Bay Klee, “Artık ürünümüz onaylandığına göre, insanların ona erişebildiğinden emin olmak için lazer odaklı olmalıyız” dedi.

Relyvrio’nun klinik denemeleri, denemeden önceki 18 ay içinde ALS semptomları geliştiren ve genellikle hızlı ilerleyen hastalığın bir işareti olan en az üç vücut bölgesinden etkilenen hastaları içeriyordu. FDA’nın onayı, hangi hastaların ilacı kullanabileceğini kısıtlamadı. Bay Cohen bir röportajda, Amylyx’in kaç tane olacağına dair bir öngörüye sahip olmadığını söyledi.

“Bugün tanı konan hastalar var ve bugün yaşam sonu kararları veren hastalar var ve bence farklı koşullardaki insanlar çok farklı tedavi kararları verecekler” dedi.

Amylyx ayrıca Alzheimer hastalarında küçük bir Relyvrio denemesi gerçekleştirdi ve Bay Cohen, onu diğer nörogelişimsel bozukluklar için test etme planlarını tartıştı.

“İlacı nöronal ölüm yollarını hedeflemeye çalışmak için tasarladık” dedi ve “nöronal ölüm sadece ALS’nin değil, potansiyel olarak birçok hastalığın önemli bir parçası.”