Dünya çapında çoğu Sahra altı Afrika’da yaşayan altı milyondan fazla orak hücreli insan varken, ilk lansmanların Amerika Birleşik Devletleri ve Avrupa’daki on binlerce hastaya odaklanması bekleniyor.
Gen terapileri için rekor kıran fiyat etiketleri, diğer endüstri fiyatlandırma kararlarını izleyen eleştirilerden büyük ölçüde kurtuldu. Duygu, gen terapilerinin çoğunun ne kadar güçlü olduğunu – doktorlar bazen onlara tedavi diyecek kadar ileri gidiyor – ve tek seferlik tedaviler olarak benzersiz konumlarını yansıtıyor. Böyle bir terapinin para kazanmak için tek bir şansı vardır ve bazı durumlarda, aksi takdirde bir hastanın hayatının geri kalanında çok daha yüksek bir kümülatif maliyetle verilecek kronik tedavilerin yerini alabilir.
Questrom Okulu’nda sağlık ekonomisti olan Rena Conti, yine de orta gelirli ülkeler için, “Bu tedavilerin faydaları sağlık açısından hemen ortaya çıkarsa ancak potansiyel tasarruflar gelecekte gerçekleşirse, bu matematik onlar için işe yaramayabilir” dedi. Boston Üniversitesi’nde iş.
Bir Novartis yöneticisi olan Tay Salimullah, şirketin Zolgensma’yı karşılayıp karşılamayacağını, bazı durumlarda ipotek gibi ödemelerini zamana yaymalarına izin verip vermemeyi değerlendirerek hükümetler ve sağlık planları ile yakın bir şekilde çalıştığını söyledi. fiyat indirimi teklif etmek tedavi işe yaramazsa.
Brezilya’da, Novartis ile yapılan anlaşma, hükümetin her tedavi için ödemeleri dört yıl boyunca beş eşit parçaya bölmesini gerektiriyor. Zolgensma’yı aldıktan iki yıl sonra bir hasta ölürse, kalıcı olarak ventile edilmesi gerekiyorsa veya belirli motor fonksiyonlarını sürdüremez hale gelirse, hükümetin müteakip ödemeleri yapması gerekmeyecektir.
‘Bu Çocuğun Geleceği Var’
Altı yıl öncesine kadar, yaklaşık 10.000 yenidoğandan birini etkileyen SMA için onaylanmış bir tedavi yoktu. Bozukluğun en şiddetli biçimine sahip bebekler evlerine gönderildi ve ailelerine onların ölmesi için hazırlanmaları söylendi.
Zolgensma ve 2016’dan beri onaylanan diğer iki ilaç, SMA hastaları için bir zamanlar hayal bile edilemeyen olasılıkların kapısını açtı. Johns Hopkins Medicine’de SMA hastalarını tedavi eden Dr. Thomas Crawford, “Ailelere üniversite fonlarına para yatırmaya devam etmelerini söylüyorum çünkü bu çocuğun bir geleceği var” dedi.
Kaynak : https://www.nytimes.com/2023/01/24/health/gene-therapies-cost-zolgensma.html