Hızlandırılmış FDA ilaç onaylarıyla ilgili endişelerin değerlendirilmesi


House Enerji ve Ticaret Başkanı Frank Pallone (The House Committee on Energy and Commerce web sitesinin izniyle)

Kongrenin, ABD’de hızlandırılmış onaylar altında satılan ilaçların insanların daha iyi mi yoksa daha uzun yaşamasına mı yardımcı olduğunu doğrulamak için gereken çalışmaların hızını artırmaya çalışmak için Eylül ayında bir şansı var. Bu konuyu ele alan gazeteciler, bu konudaki son iki makaleye bakmak isteyebilirler.

İki bölümden oluşan bu blogun ilk bölümünde dün bu konunun siyasetini anlattı. ABD’li milletvekilleri, Reçeteli İlaç Kullanıcı Ücreti Yasasını (PDUFA) bu ayın sonuna kadar yeniden yetkilendirme baskısı altında. Tasarının Senato versiyonu üzerinde çalışmak yaz aylarında durdu. Temsilciler Meclisi, Haziran ayında, güçlü iki partili desteğiyle, 392-28 sayılı yasa tasarısını onayladı.

Meclis yasa tasarısı, Gıda ve İlaç İdaresi’ne (FDA) ilaç üreticilerini hızlandırılmış onaylar üzerine yapılan pazarlıkların sonlarını bırakmaya zorlamak için ekstra yetki verecek. Bunlar, görünüşte umut verici ilaçların daha erken satışına izin veren anlaşmalardır. Tanınmış sağlık politikası uzmanları tarafından geçen ay yayınlanan iki makale, Meclis tasarısının yaklaşımını destekledi.

yazmak JAMA Sağlık ForumuHarvard’ın Düzenleme, Terapötik ve Hukuk Programındaki (PORTAL) araştırmacılar, hızlandırılmış onaylarla onaylanan birçok ilacın halihazırda mevcut tedavilere göre kayda değer bir avantaj sağlamadığı sonucuna vardı. bir Sağlık İşleri Ağustos kağıtObama yönetiminde görev yapan iki sağlık uzmanı, hızlandırılmış onaylarla temizlenen ilaçlar için mevcut federal düzenleme ve ödeme politikalarının, şirketlerin ilaçlarının insanların daha uzun veya daha iyi yaşamasına yardımcı olduğunu kanıtlamak için gereken araştırmayı yapmaları için ekonomik bir teşvik sağlayamadığına baktı.

Hızlandırılmış onaylara giriş

Bu konuda yeniyseniz, hızlandırılmış onaylara ilişkin kısa bir giriş burada. Buna ihtiyacınız yoksa bir sonraki bölüme geçmekten çekinmeyin.

FDA, bir faydayı düşündüren ancak doğrulamayan kanıtlara dayanarak ciddi hastalıklar için ilaç satışına izin vermeye isteklidir. Bu hızlandırılmış onay yolu 1990’larda ortaya çıktı ve ilk olarak bir HIV ilacına erişim sağlamak için kullanıldı.

Ancak kanser ilaçları, büyük ölçüde vücutta ters giden hücreleri nasıl daha iyi hedefleyebileceğimizi anlamadaki hızlı ilerlemeler nedeniyle hızlandırılmış onay sürecine egemen oldu. FDA, yeni ilaçların piyasaya sürülmesine izin vermek ve bir ürünün endikasyon adı verilen ek kullanımlarını onaylamak için hızlandırılmış onaylar kullanır.

Kısacası, hızlandırılmış onay ile FDA ve şirket, bir ilaca ilişkin erken dönemde alınan olumlu verilerin doğru çıkacağına dair iyi eğitimli bir tahminde bulunur. Bu umut verici veriler, genellikle testin 2. aşaması olarak bilinen üç aşamadan ikincisinin sonuçlarından gelir.

Örneğin, laboratuvar testlerine ve görüntüleme raporlarına bakıldığında, araştırmacılar deneysel ilaçların tümörleri kontrol altında tuttuğunu düşündüren kalıplar görebilirler. Hızlandırılmış onay ile bu ilaçlar için satışlar daha erken başlayabilirken, şirketler çalıştıklarını kanıtlamak için gerekli araştırmaları sürdürüyor. Bu, sıklıkla ölümcül hastalıkla karşı karşıya olan daha fazla hastanın bu ilaçları denemesine izin verir.

Bazen bu yaklaşım tüm taraflar için iyi sonuç verir. Bu durumlarda, şirket birkaç yıl içinde ilacın gerçekten de beklendiği gibi çalıştığını kanıtlıyor. Bunu FDA’nın kanser bölümünün oluşturduğu yararlı bir web sitesinde açıkça görebilirsiniz. (FDA’nın kanser ilacı inceleme operasyonları aynı zamanda Onkoloji Mükemmeliyet Merkezi olarak da adlandırılır. [OCE)]. Bu isimden FDA’ya biraz promosyon gibi göründüğü için yazılı olarak kaçınma eğilimindeyim.) Bu web sitesinde, hızlandırılmış onaylarla temizlenen kanser ilaçları için “doğrulanmış fayda” vakalarını gösteren bir veri tabanı bulunmaktadır.

Ancak bazen sonraki çalışmalar, hızlandırılmış onaylarla temizlenen ilaçların faydasını doğrulamakta başarısız oluyor. Kullanabilirsiniz kanser ilaçları için kaç tane hızlandırılmış onayın geri çekildiğini kontrol etmek için bu FDA web sitesi. Ve üçüncü gösteriler birçok ilacın hala doğrulayıcı denemelere ihtiyacı var. Bunlarla dolaşabilir ve bir ilaç için erken umut verici sinyallerin doğru olup olmadığını öğrenmek için doktorların ve hastaların ne kadar süre belirsizlik içinde bırakılabileceği hakkında bir fikir edinebilirsiniz.

Amerika Farmasötik Araştırma ve Üreticileri ticaret grubu (PhRMA) öne çıkanlar en nispeten az sayıda geri çekilen hızlandırılmış onay Programın çalıştığının kanıtı olarak. PhRMA ayrıca bir bilgi notunda, hastaları kayıt edememek de dahil olmak üzere, doğrulayıcı çalışmaların başlangıçta planlanandan daha uzun sürmesinin birçok nedeni olduğunu belirtti.

Yine de, House Energy and Commerce Başkanı Frank Pallone (D-NJ), bu yıl FDA’ya sorunlu hızlandırılmış onay vakalarını ele almak için daha fazla nüfuz sağlamak için baskı yapıyor.

“Hızlandırılmış Onay Programı, hastaların yenilikçi yeni ilaçlara erişmesine olanak tanırken, üretici ve FDA, ürünün klinik faydasını doğrulamak için ek çalışmalar yürütüyor.” New Jersey Demokrat Mart ayında söyledi. “Ancak, mevcut sistem altında, bazı ürünlerin, hastalar için gerçek bir klinik fayda gösteren klinik deneyler olmaksızın piyasada çok uzun süre kalmasına izin verildi. Hastalar aldıkları ilaçların güvenli ve etkili olduğunu bilmeyi hak ediyor.”

Bu konuda daha derin bir dalış yapmak isteyenler için lütfen bkz. The Journalist’s Resource’dan bu 2021 ipucu sayfası. FDA’nın hızlandırılmış onaylarla temizlenen ilaçlarla ilgili doğrulayıcı çalışmalardan hangi bilgileri almayı beklediğini bulmak için adımları içerir.

Doğrulayıcı denemelere daha hızlı başlama?

İçinde JAMA Sağlık Forumu makalesi, Kerstin N. Vokinger, MD, JD, Ph.D., LL.M. ve Harvard PORTAL’daki meslektaşları, hızlandırılmış onaylarla temizlenen bir ilaç alt kümesinin analizini bildirdiler. Almanya, Fransa ve Kanada’daki ulusal sağlık yetkililerinin beklenen faydalara dayalı olarak değer derecelendirmeleri yaptığı ilaçlara odaklandılar.

Onların vardığı sonuç, “2007’den 2021’e kadar ABD ve Avrupa’da hızlandırılmış onay veya koşullu pazarlama yetkilendirme yolları aracılığıyla onaylanan yeni ilaç endikasyonlarının sırasıyla %38.9 ve %37.5’inin yüksek terapötik değer gösterdiği” idi.

Bu, hızlandırılmış onay verilen ilaçların çoğunun mevcut tedavilere belirgin avantajlar sunmadığı anlamına gelir. Bu nedenle, Vokinger ve meslektaşları, bu analizin, Meclis’ten geçen PDUFA tasarısının hızlandırılmış onay yolunda yapacağı değişiklikler için argümanları desteklemesi gerektiğini yazdı.

“Tasarı, şirketlerin hızlandırılmış onay, kayıt hedeflerinin belirlenmesi ve iki yılda bir çalışma ilerlemesinin raporlanmasından önce doğrulayıcı çalışmalara başlamasını gerektiriyor” diye yazdılar. “Tasarı ayrıca, verilerin bir ilacın beklenen faydasını kanıtlayamadığı durumlarda kullanılabilecek hızlandırılmış bir geri çekme prosedürünü de kodlayacaktır”.

yazmak Sağlık İşleri, Mahnum Shahzad, Ph.D. Harvard’ın sağlık politikası programı adayı, 2012-2018 yılları arasında hızlandırılmış onay süreci ile temizlenen kanser ilaçlarının bir analizini sundu. Ortak yazarları, Brookings Enstitüsü’nden Ph.D. Richard Frank ve Pennsylvania Üniversitesi’nden Dr. Ezekiel J. Emanuel. Frank ve Emanuel, Obama yönetiminde üst düzey sağlık politikası danışmanları olarak görev yaptı.

Hızlandırılmış onaya yönelik sonraki araştırmalarda faydalarını teyit ettikten sonra, şirketlerin bu ürünlerin fiyatlarında önemli bir iyileşme elde etmediklerini buldular. Ve bu çalışmaları yapmak, şirketleri başarısız denemeler riskine sokar, bu da ürünlerin geri çekilmesine veya en azından ilaçlarının belirli kullanımlarının onaylanmasına yol açar.

Frank, Shahzad ve Emanuel, bu nedenle, mevcut yaklaşım “ilaç şirketlerinin FDA’nın hızlandırılmış yolu aracılığıyla onaylanan kanser ilaçları için doğrulayıcı denemeler yürütmesi ve tamamlaması için önemli bir ekonomik teşviki baltalıyor” diye yazdı.

Kongre’nin Medicare’in Kısım B programı kapsamında yönetilen fiyatları doğrulayıcı bir denemenin başarıyla tamamlanıp tamamlanmadığına göre ayarlayarak “ekonomik bir teşvik” yaratmasını önerdiler.

“Alternatif olarak, Kongre, FDA’nın doğrulayıcı denemeleri zamanında tamamlamaya yönelik anlaşmaları yürürlüğe koyması için performans standartları oluşturabilir” diye yazdılar. “Bu tür performans ölçütleri, yasama yetkisi Eylül 2022’de sona erecek olan 1992 Reçeteli İlaç Kullanıcı Ücreti Yasası’nın yeniden yetkilendirilmesine dahil edilebilir.”

Makena çekişme içinde

Sorunlu bir hızlandırılmış onayın belki de en rahatsız edici güncel örneği, FDA’nın Makena ilacı üzerinde uzun süredir devam eden savaşıdır. 2011 yılında FDA, erken doğum riskini azaltmanın bir yolu olarak hızlandırılmış onay verdi. Ajans, 2020’den beri bunu yapmaya çalışıyor ancak ilacın üreticisini kabul ettiremedi. Yani FDA planladı Ekim ayında halka açık bir duruşma hızlandırılmış onayı geri çekme çabasının bir parçası olarak.

Endpoints News’den Zachary Brennan, “Makena, ilacın işe yaradığını gösteremeyerek doğrulayıcı çalışmasında başarısız oldu, ancak şirket yine de onu piyasadan çekmeyi reddetti,” diye yazdı.n bir 16 Ağustos hikayesi.

Raporlama kaynakları ve ipuçları

  • İlk olarak, bir dikkat notu. Hızlandırılmış onayların sayısı ile hızlandırılmış onay verilen ilaçların sayısını karıştırmayın. FDA’nın program için düzenli hesabı biraz kafa karıştırıcı. Ajans, aşağıdaki ekran görüntüsünde gösterildiği gibi, kırmızı altı çizili olarak, toplam onayları listeleyen, web sitesinde yayınlanan bir PDF aracılığıyla çeteleyi düzenli olarak günceller.

Hızlandırılmış FDA ilaç onaylarıyla ilgili endişelerin değerlendirilmesi

  • Bazı ilaçların farklı kullanımlar için birden fazla hızlandırılmış onayı vardır. İçinde hızlandırılmış onaylarla ilgili bu bilgi notu, PhRMA, bu izinleri verilen ilaç sayısını yaklaşık 165 ilaç olarak belirler.
  • PDUFA faturasındaki son durum hakkında yazmakla ilgileniyorsanız, ilgilendiğiniz şehirleri veya eyaletleri temsil edenler gibi ritminizle ilgili milletvekillerine ulaşabilirsiniz. Hızlandırılmış onay süreci için önerilen değişikliklerle ilgili görüşlerini alın. PhRMA ve PDUFA yasasını izleyen diğer kuruluşlarla da kontrol edin.
  • Miami Üniversitesi’nden MD, MS, Mikkael Sekeres tarafından yazılan “Uyuşturucular ve FDA: Güvenlik, Etkinlik ve Halkın Güveni” adlı yeni bir kitap okumayı düşünün. Şekeres, hızlandırılmış onaylar tarihinin en zorlu bölümlerinden biri olan Avastin ilacı için meme kanseri endikasyonunun geri çekilmesiyle ilgili toplantı sırasında FDA’nın Onkolojik İlaçlar Danışma Komisyonu’nun başkanı olarak görev yaptı. (Avastin’in birkaç başka onayı daha var ve piyasada kalmaya devam ediyor.) Kitabın resmi yayın tarihi 27 Eylül, ancak gazeteciler MIT Press ile iletişime geçebilir Önizleme kopyası için.
  • Sydney Lupkin hızlandırılmış onayları derinlemesine inceledi bu Temmuz hikayesinde.
  • Amerika için Doktorlar grubu da yakından olmuştur. PDUFA yeniden yetkilendirme sürecini ve hızlandırılmış onayları izleme.




Kaynak : https://healthjournalism.org/blog/2022/09/evaluating-concerns-about-accelerated-fda-drug-approvals/

SMM Panel PDF Kitap indir