Hindistan’da, Nadir Hastalığı Olan Çocukların Ebeveynleri Çevrimiçi Yardım Dilekçesi


ELURU, Hindistan — Bebeği nefes almakta zorlanmaya başladığında, Stella Praveen, 14 aylık kızı Ellen’da bir şeylerin ciddi şekilde yanlış olduğuna dair korkunç bir hisse kapıldı.

Çıplak ayakla yakındaki bir kliniğe koştu, ancak oradaki doktorlar çocuğun hemen bir uzmana görünmesi gerektiğini söyledi. Ambulans olmadan bir motosikletin arkasına atladı ve Ellen’ın 12 gün yoğun bakımda kaldığı başka bir kasabadaki çocuk hastanesine 35 mil gitti.

İki hafta sonra, Bayan Praveen, hiçbir zaman boynunu kaldıramayan veya yuvarlanamayan kızının, 2 yaşında genellikle ölümcül olan nadir bir durum olan spinal müsküler atrofiden muzdarip olduğunu öğrendi.

Bayan Praveen, gözyaşları yüzünden aşağı yuvarlanırken, “Bu hastalığı duymamıştık bile,” dedi. “Birçok kez yanlış teşhis konuldu.”

Praveen ailesi umut verici bir gen terapisi tedavisinin mevcut olduğunu öğrendiğinde bir an için sevindi, ancak maliyeti duyunca çabucak yıkıldı: 2.1 milyon dolar.

Hindistan’da ve dünyanın daha yoksul ülkelerinin çoğunda, ilaç endüstrisinin nadir hastalıklarla ilgili son gelişmeleri çoğu zaman acı verici bir şekilde ulaşılamaz, en zengin ailelerin hemen hemen hepsinin karşılayabilmesi imkansız ve sağlık sigortası kapsamında değil.

Çaresizlik içinde – ve ara sıra yaşanan başarı öykülerinden cesaret alarak – aileler para toplamak için sosyal medyaya yöneliyor.

Ellen’ın babası Rayapudi Praveen her sabah ImpactGuru ve GoFundMe gibi beş kitle fonlaması web sitesine yüzlerce e-posta göndererek insanlardan kızının hayatını kurtarmak için para bağışlamalarını istiyor.

Her e-posta “Sevgili efendim, kızım Ellen acı çekiyor” diye başlıyor. “Bize yardım edebilir misin?”

Ellen’ın 2 yaşına girmesine sadece dört ay kala zaman azalıyor ve aile hala hedefinden çok uzakta.

Spinal müsküler atrofi, kalıtsal bir nöromüsküler hastalıktır. dünya çapında daha fazla bebek öldürür diğer herhangi bir genetik bozukluktan daha fazla. Hindistan’da, bir çalışma prevalansını her 7.744 canlı doğumda bir ya da her yıl yaklaşık 3.200 Hintli bebek olarak belirleyin.

Durumun dört tipinin tümü için semptomlar farklı aşamalarda ortaya çıkar. Ellen gibi en şiddetli tip 1 olan bebekler, yaşamlarının ilk altı ayında semptomlar gösterirler: uzuvlarını hareket ettirmek, yutmak, emmek ve sonunda nefes almak için mücadele etmek. Genellikle 2’yi geçmezler.

Pediatrik nörologlar, Hindistan genelinde, ebeveynler arasında hastalık hakkında artan farkındalığın, daha fazla hastanın tanımlanmasına yol açtığını söyledi.

Son yıllarda Hindistan, çok uluslu ilaçlar için düşük maliyetli bir üretim merkezi olarak ün kazandı ve burada yapılan ilaçlar, kısmen hükümetin fiyat üst sınırları sayesinde ithal edilenlerden çok daha ucuz.

Ancak pek çok nadir hastalık için terapiler hala tipik olarak ithal ediliyor ve hastaları ve ebeveynleri dayanılmaz bir gerçekle yüzleşmeye zorluyor: Hindistan’ın yükselen bir farmasötik süper güç olarak statüsü onlara yardımcı olmuyor.

2019’da ABD Gıda ve İlaç Dairesi, spinal müsküler atrofinin altında yatan genetik nedeni değiştiren ve hastalığın ilerlemesini kalıcı olarak durdurabilen gen terapisi Zolgensma’yı onayladı.

Novartis ilaç firmasının sunduğu 2,1 milyon dolarlık Zolgensma tedavisinin, tek seferlik bir tedavi için şimdiye kadar belirlenmiş en yüksek fiyat olduğuna inanılıyor.

Başka bir ilaç olan Spinraza, ilk yıl 750.000 dolara ve ondan sonra yılda 375.000 dolara mal oluyor ve ömür boyu alınması gerekiyor.

Biogen tarafından yapılan ne Zolgensma ne de Spinraza, Hindistan’da üretilmemiştir veya burada kullanım için onaylanmamıştır, bu nedenle ebeveynler, özel hükümet onaylarını içeren bir süreç olan doktorlarının yardımıyla bunları ithal etmektedir.

Hindistan’da durum için onaylanan tek ilaç, Roche tarafından üretilen Evrysdi’dir. Üç tedavi arasında en ucuzudur, ancak yine de yılda 53.000 ila 80.000 ABD Doları arasındadır ve bu, Hindistan için hükümet tarafından Roche ile müzakere edilen indirimli bir fiyattır.

Bu ilaçların hiçbiri Hindistan’da sigorta kapsamında değildir, bu nedenle aileler çok zor bir seçimle karşı karşıyadır: Gerekli parayı toplayın ya da çocuklarının boşa gittiğini görün.

Praveenler şimdiye kadar Ellen’ın tedavisi için 100.000 doların biraz üzerinde para topladılar, ancak umutlarından vazgeçmiyorlar ve iyimserlikleri tamamen temelsiz değil.

Zolgensma’nın tanıtıldığı Mayıs 2019’dan bu yana, en az 10 çocuğun ebeveynleri, kitle fonlaması yoluyla 2,1 milyon dolar toplamayı başardı.

Geçen yıl Yogesh Gupta bir kitle fonlaması kampanyası başlattı ve tanıdığı herkese Tip 1 olan oğlu Ayaansh için yardım isteyen e-postalar gönderdi. Kısa süre sonra 125 arkadaş, meslektaş ve akrabadan oluşan bir ekip sosyal medya platformlarında politikacılara ve politikacılara mesaj göndermeye başladı. Bollywood yıldızları. Çocuğun içinde bulunduğu kötü durumdan etkilenen yetkililer ve ünlüler, sadece kendileri para bağışlamakla kalmadılar, aynı zamanda bu haberin yayılmasına da yardımcı oldular.

Üç buçuk ay sonra Bay Gupta, 2.1 milyon dolar topladığını söyledi.

Bay Gupta, Zolgensma tedavisi gördükten sonra oğlu hakkında “Çok fazla gelişme var” dedi. “Bacaklarını hafifçe kaldırabiliyor ve boyun kontrolü çok daha iyi.”

Raman Nagumantri, 19 aylık kızı Khyati için 1,6 milyon dolar toplayarak yolun yarısından fazlasına ulaştı.

Bay Nagumantri, “Teşhis konulduğundan beri bütün gece uyuduğumuz bir günü hatırlamıyoruz” dedi. “Ama yakınız ve bu dört ayda gerekli fonları almak için her şeyi yapabilirim.”

Dünyadaki hemen hemen tüm Tip 1’li çocukların hayatta kalma şansları, gen terapisinin uygulandığı ülkelerde 2 yaşın altındaki belirli sayıda uygun hastaya Zolgensma’yı ücretsiz sağlayan Global Yönetilen Erişim Programı veya gMAP ile olabilir. düzenleyici onay almamıştır veya sigorta kapsamında değildir.

Novartis’ten temsilciler, dünyanın dört bir yanından 250’den fazla çocuğun terapiyi gMAP aracılığıyla ücretsiz aldığını söyledi.

Novartis, Hindistan’dan gelen toplam hasta sayısını paylaşmayı reddetti, ancak 400’den fazla spinal müsküler atrofi hastası olan önde gelen bir pediatrik nörolog olan Dr. Ann Mathew, geçen yıl Hindistan’da 40 çocuğun, çoğunluğu gMAP aracılığıyla tedavi gördüğünü söyledi. . Hastalarının 19’u son 13 ayda Zolgensma aldı, 16’sı ücretsiz ve üçü ücretli.

Biogen, Hindistan’daki 200 hastanın ücretsiz olarak Spinraza aldığını söyledi.

Hasta savunuculuğu grupları, ilaç şirketleriyle daha iyi fiyatlar için pazarlık yapmak için hükümet müdahalesi için baskı yapıyor.

Ebeveyn liderliğindeki bir savunuculuk grubu olan Cure SMA’nın kurucu ortağı Alpana Sharma, “Hükümet müdahale ettiğinde fiyatlar otomatik olarak düşecek” dedi. “Kanser ve hemofili gibi diğer nadir hastalıklarda olan buydu.”

Tip 1’li çocukların ebeveynleri, bir tedavi için çok kısa bir süre ile karşı karşıya kalırken, zayıflatıcı etkileri olan ancak tipik olarak yetişkinlikten önce ölümcül olmayan Tip 2 tedavileri de çoğu bakıcının imkanlarının çok ötesindedir.

Goa kıyı eyaletinde, Ruby Borges ve kocası Benedict Borges, 5 yaşındaki oğulları Dylan’a üç yıl önce SMA-Tip 2 teşhisi konduğunda harap oldular. ve 18 ay ve bundan muzdarip çocuklar yürüyemiyor.

Dylan’ın teşhisi konduğunda, mevcut tek tedavi Spinraza idi.

Merhametli erişim programına giremeyince, ailesi kitle fonlamasına yöneldi. Topluluklarındaki kilise grupları aracılığıyla aylarca yapılan itirazlar 57.000 $ toplanmasına yardımcı oldu. Bu hızla, Spinraza’yı ödeyecek parayı bulmak yıllar alacaktı ve bu arada Dylan, kasları zayıfladıkça zayıflıyordu.

Doktorlar Dylan’ın ailesine onu Evrysdi’ye başlamalarını tavsiye etti. Bu ilaçtan yıl sonuna kadar yetecek miktarda satın almayı başardılar. Dylan’ın annesi, ilaç tedavisinin ve yoğun fizyoterapinin yardımcı olduğunu hissediyor ve durumunda yüzde 20’lik bir iyileşme gördüğünü söyledi. Ancak oğlunu hayatta tutmak için yabancıların cömertliğine daha ne kadar güvenebileceği konusunda endişeleniyor.

Bayan Borges, “İnsanlar ilacın fiyatını duyunca gülüyor” dedi. “Bunu bir arabaya mı yoksa büyük bir eve mi harcayacağımı merak ediyorlar.”

Ellen’ın ebeveynlerinin daha da fazla paraya ihtiyacı var ve daha da az zamanları var.

Geçenlerde bir öğleden sonra babası toprak yoldan yakındaki bir otoyola doğru yürüdü ve burada otostopla Vijayawada şehrine gitti. Saatler sonra, yardım edebileceğini umduğu bir işadamı-hayırseverin büyük evine geldi.

Ama olmak değildi.

İşadamı ona “Kaderini kabul et ve yoluna devam et” dedi.

Bay Praveen pencereden işadamının genişleyen çimenliğine baktı ve pes etmeyeceğine yemin etti.

“Son nefesine kadar savaşacağım” dedi.


Kaynak : https://www.nytimes.com/2022/04/06/business/india-spinal-muscular-atrophy.html

Yorum yapın

Rakı Fiyatları sıra bulucu Geçici Mail tyt deneme pdf pdf kitap indir