Göz Hastalıkları için Gen Terapisi Tedavisinde İlerleme


Beynin algıladığı bilgilerin %80’inin görsel sistemden geldiği ve görsel sistemdeki herhangi bir anormalliğin yaşam kalitesini önemli ölçüde düşürebileceği varsayılmaktadır. Görme bozukluğunun birçok nedeni vardır; bunların en önemlileri glokom, katarakt ve yaşa bağlı makula dejenerasyonudur (AMD), küresel körlüğün %69’una neden olur.

Glokom ve AMD insidansı yüksek olmasına rağmen, altta yatan bilinmeyen patolojiler nedeniyle bu konuda çok az bilgi olmasına rağmen, insanlarda glokom ve AMD ile ilgili deneye dayalı çalışmalar sınırlı olduğundan, hayvan modelleri altta yatan moleküler mekanizmaların araştırılmasında önemli bir rol oynamaktadır. terapötik araştırma. Uygun hayvan modelleri fareler, fareler, maymunlar ve zebra balığı gibi, hayvan ve insan patolojisinde yer alan yeni genlerin tanımlanmasını sağlar ve nedensel ve değiştirici genler gibi farklı genler arasındaki genetik ilişkileri açıklar.

Hayvan modellerinin mevcudiyeti, insan hücrelerini taklit eden ve hastalık modellerini daha iyi anlamaya yardımcı olan değerli ve etkili oküler düzeyde mikro ortamlar oluşturmuştur. Örneğin, buharlaşma, gözyaşı salgılama yetersizliği, nöronal işlev bozukluğu ve çevresel stres gibi farklı kuru göz hayvan modelleri, farklı etiyolojik faktörlerle bağlantılıdır.

Göz Hastalıkları için Gen Terapisi Tedavisinde İlerleme
Oftalmik Hastalıkların Tedavisi İçin Hayvan Modelleri

Diğer hayvan modelleri, birden fazla hastalığa neden olan faktöre sahip olarak kategorize edilebilir. Örneğin, hayvan modelleri, hücre kültürleri ve ölüm sonrası gözler gibi çeşitli glokom modelleri birçok avantaj ve dezavantajla incelenmiştir. Hayvan modeli aracılığıyla, görsel ve hayvan organizmaları arasındaki etkileşim iyi anlaşılabilir. Bu nedenle, hücre kültürleri deneyine kıyasla, hayvan modelleri glokom hastalarında daha benzer fizyolojik tepkiler sunar.

Oftalmik hastalıkların tedavisinde son çıkmazlar ve klinik denemeler

Hayvan modelleri, glokom araştırmalarında hastalığı yüksek hassasiyetle tanımlar. Klinik öncesi deneyler nedeniyle, hayvan modelleri, retina ganglion hücre (RGC) aksonlarında hasar, ön segmentte bazı değişiklikler, RGC’nin ölümü, oküler hipertansiyona (OH) bağlı değişiklikler ve kafadaki bazı değişiklikler gibi bazı lezyonları çoğaltır. optik sinirin (ON) ve lamina cribrosa’nın (LC) etkilenmesi ve pratikte maliyet etkin olmasıdır. Glokom alanında kemirgenler üzerinde çok sayıda klinik öncesi çalışma yapılmıştır. Maymun, sıçan, fare, köpek ve domuz gibi farklı hayvan modelleri sınırlamaları ve avantajları ile kullanılmaktadır.

Oftalmik hastalıkların tedavisi için gen tedavisi tedavisinin yeniliği

  1. TurboKnockout teknolojisi

turbo nakavtişinizi hızlandıran oftalmik araştırma, ES hücre aracılı gen hedeflemeden daha gelişmiş olan son teknoloji bir teknolojidir. CRISPR-Cas9’un süresini 1 yıldan 6 aya kısalttı. CRISPR-Cas9 ile karşılaştırıldığında, 300 kb’ye kadar büyük boyutlu bir hedef bölge ile daha doğru gen hedeflemesi sunar. Turbo nakavt gen hedefleme hizmetleri, karmaşık gen modellemede kullanılabilir

  1. CRISPR teknolojisi

CRISPR, Kümelenmiş Düzenli Aralıklı Kısa Palindromik Tekrarlar anlamına gelir. CRISPR dizileri ilk olarak Escherichia coli genomunda keşfedildi ve genetik parazitleri hedef alan ve yok eden RNA bazlı adaptif bir bağışıklık sisteminin parçası olarak işlev gördükleri bulundu.

CRISPR ile ilişkili protein (Cas) olarak bilinen bir endonükleaz, yabancı DNA’yı keserek konak genomuna dahil edilmesini sağlar. İstila DNA’sı yalnızca hedeflenen diziyi çevreleyen bir protospacer bitişik motifi (PAM) olduğunda bölünebilir. CRISPR’ı inceleyen araştırmacılar, onu hedef konak genomunun genetik modifikasyonu için bir araç olarak kullanmak üzere uyarladılar. Basitliği ve çok yönlülüğü nedeniyle CRISPR/Cas9 son zamanlarda popüler bir genom düzenleme aracı haline geldi.

Göz Hastalıkları için Gen Terapisi Tedavisinde İlerleme
CRISPR teknolojisi
  1. Oftalmik hastalıkları taklit eden fare modelleri

Kronik retinal dejeneratif hastalık gibi birçok hastalık hayvan modelleri üzerinden araştırılmalıdır; retinitis pigmentosa sürekli olarak etkili tedaviden yoksundur. Ancak ribozim tekniği de dahil olmak üzere hayvan modeli hala araştırılmaktadır. Yine de, hayvan modellerinde, Leber’in doğuştan gelen amaurozu olan belirli bir retinal dejenerasyon tipinin tedavisinde büyük bir adım atılmıştır.

Subkonjonktival-episkleral klirens mekanizmasının kaçması ana sebep olabilir. gözün, hayvan araştırmalarında, mikroiğneli hibrit tekniği yoluyla ilaç verilmesi, 3 kat artırılmış etki süresi ile ilacın 80 kat daha fazla intraoküler biyoyararlanımı ile sonuçlanmıştır. Bu nedenle, hayvan modellerinde ön deney kritiktir, oküler penetrasyona, retinaya ve koroide yardımcı olan ilaçların veya ön ilaçların yapısal özellikleri buna göre geliştirilebilir.

Bu teknolojiler, oftalmik hastalıkları tedavi etmenin yollarını aramayı nasıl hızlandırıyor?

Genetiği değiştirilmiş virüsler, gözün beyazı ile damar tabakası arasındaki boşluğa küçük bir iğne kullanılarak enjekte edilir.

Araştırmacılar, yasal olarak kör hastalarda görüşü kısmen geri kazanmak için CRISPR gen düzenlemesini kullandılar: Çekimler – Sağlık Haberleri Doktorlar, ilk kez doğrudan hastaların gözlerinde bir gen düzenleme aracı kullandılar. Deney, görme bozukluğu olan bu hastalara renk ve şekil algısını geri kazandırdı.

Oftalmik hastalıkları etkili bir şekilde tedavi etmek için Cyagen gelişmiş gen tedavisi çözümü

Cyagen sağlıyor gen tedavisi çözümleri Genetik mühendisliği yoluyla hastaları tedavi etmek için ileri düzeyde. En iyisini seçin ve doğru sonuçlar için ve minimum süre içinde Cyagen’i seçin

Daha fazla bilgi için, Cyagen ile şu adresten iletişime geçmekten çekinmeyin:

https://www.cyagen.com/us/en/

Sorumluluk Reddi: Bu yayınlarda yer alan ifadeler, görüşler ve veriler, Credihealth ve editör(ler)e değil, yalnızca bireysel yazarlara ve katkıda bulunanlara aittir.

+91 8010-994-994 numaralı telefonu arayın ve aşağıdaki bilgiler için Credihealth Medical Experts ile görüşün. BEDAVA. Doğru uzman doktor ve kliniği seçme konusunda yardım alın, çeşitli merkezlerden tedavi maliyetlerini ve zamanında tıbbi güncellemeleri karşılaştırın

Göz Hastalıkları için Gen Terapisi Tedavisinde İlerleme


Kaynak : https://www.credihealth.com/blog/advancement-of-gene-therapy-treatment-for-ophthalmic-diseases/

SMM Panel PDF Kitap indir