FDA’nın İlaç Endüstrisi, Etki Üzerindeki Yakıt Endişelerini Ücretlendiriyor

Her beş yılda bir, Gıda ve İlaç İdaresi’nin üst düzey yetkilileri, bu yıl yaklaşık 3 milyar dolar olan çekirdek bütçesinin şartlarını müzakere etmek için kapalı kapılar ardında ilerliyor.

Ancak FDA, Kongre üyeleriyle veya Beyaz Saray yetkilileriyle masada değil. Bunun yerine, ajansın ürünlerini düzenlediği dev ilaç şirketlerinin temsilcileriyle yapılan düzinelerce toplantıda.. Müzakereler, ilaç, cihaz ve biyoteknoloji şirketlerinin kısmen ürün onayları almak için ajansa ödeme yaptığı “kullanıcı ücreti” programının bir parçasıdır. Ücretler, programın otuz yıl önce başlamasından bu yana arttı ve şu anda FDA bütçesinin yaklaşık yarısını oluşturuyor ve ajanstaki 6.500 işi finanse ediyor.

İlaç endüstrisinin finansmanı tek başına o kadar baskın hale geldi ki geçen yıl üç çeyrek – veya 1.1 milyar doları – ajansın ilaç bölümü bütçesinden.

Programın ayrıntıları, yeniden yetkilendirme için son tarih olan 30 Eylül’e yaklaşırken Kongre’de tartışılıyor. Güçlü ilaç lobisi, ajansı finanse etmedeki rolünün, işi yapmak için kaynaklar sağlayarak hayat kurtaran ilaçların pazara onaylarının hızlanmasına yardımcı olduğunu söylüyor. Ancak hastaları ve doktorları savunanlar, anlaşmaların endüstrinin ilaçların güvenli ve etkili olmasını sağlamaya yönelik onay sürecini zayıflatmasını sağladığını söylüyor.

Yale School of Medicine’de FDA politikaları üzerinde çalışmış bir profesör olan Dr. Joseph Ross, “Bu bir tür şeytanın pazarlığı gibi” dedi, “bence bu kurumun çıkarına değil, çünkü her şeyi değiştiriyor. FDA’ya beş yıllık döngü, esasen endüstriye soruyor, ‘Bu parayı güvence altına almak için ne yapabiliriz?’ ”

Son haftalarda, Kongre’deki kullanıcı ücreti faturası, ek hükümler tarafından takılmaya başladı. büyük şirketlerin karlarını azaltabilecek ve ilaçları tüketiciler ve sigortacılar için daha ucuz hale getirebilecek jenerik ilaçların onaylanmasının hızlandırılması. Önemli bir Cumhuriyetçi senatör ve büyük ilaç lobisi bu hükme karşı çıktı.

Meclis ve Senato’daki tasarıların versiyonları, bebek maması üreticilerinin yıllık denetimini gerektirecek ve kozmetik, teşhis testleri, diyet takviyeleri ve gıda ambalajlarının gözetimini artıracak bir dizi ekstra teklif içeriyordu.

Bu önlemler, ilaç ve cihaz endüstrilerinin lobicilik ve kampanya katkılarına yüz milyonlarca dolar harcadığı Kongre’de programın yeniden yetkilendirilmesi konusunda yapılan nihai pazarlıktan sağ çıkamayabilir. Kuzey Carolina Cumhuriyetçisi ve ajansı denetleyen ana Senato komitesinin önde gelen üyesi olan Senatör Richard Burr, FDA’nın jenerik ilaç üreticilerinin, yıllardır sahip olduğu içeriklerle ilgili özellikleri olan patent dışı bir ilacı çoğaltmasına yardımcı olacak değişikliğe karşı çıktı. daha çok bir tahmin oyunu olma eğilimindeydi.

bu Kongre Bütçe Ofisi Jenerik ilaç önleminin, bu sürümlerin pazara sunulmasını hızlandırarak vergi mükelleflerine 10 yılda 546 milyon dolar tasarruf sağlayabileceğini tahmin ediyor. Ancak Bay Burr, bunun yeniliği engelleyeceğini savundu ve ilaç münhasırlığını sınırlayan başka bir değişikliğe itiraz ederek, Haziran ayında tasarıya karşı oy kullandı. Temmuz ayında, müzakereleri sıfırlamak için sadeleştirilmiş bir kullanıcı ücreti faturası çıkardı.

Washington Demokratı ve FDA’yı denetleyen Senato komitesinin başkanı Senatör Patty Murray, Çarşamba günü anın aciliyetini vurgulayan bir bildiri yayınladı.

Murray, “Bu sürecin her bir aşamasında, lazerle hastalara odaklanıyorum ve FDA’nın ilaç şirketlerinin alt satırlarında değil aileler için çalışmasını sağlıyorum” dedi. “Kongre eylemsizliğinin FDA’yı pembe fişler göndermeye zorlamasına kesinlikle izin veremeyiz. Ancak ailelerin ilaç endüstrisinden ve bu kritik kurumdan görmeleri gereken türden reformlar için baskı yapmaktan da vazgeçemeyiz ve etmeyeceğim.”

Bu yaz komite oturumlarında, senatörler kullanıcı ücreti programının esasını tartıştılar.

Vermont’tan bağımsız ve uzun süredir ilaç endüstrisini eleştiren Senatör Bernie Sanders, ilaç şirketlerinin “aşırı” fiyatlar talep etme eğiliminin, FDA’nın ilaç bölümünün politika hedeflerini finanse etme ve ilerletme konusundaki önemli rolleriyle ilgili olduğunu ileri sürdü.

Bay Sanders, Senato Sağlık, Eğitim, Çalışma ve Emeklilik Komisyonu’nun 14 Haziran’daki duruşmasında, “Yani endüstri bir anlamda kendini düzenliyor” dedi. “Birisine mantıklı gelebilir – ama bana değil.”

İş odaklı bir muhafazakar olan Bay Burr, programın şirketlere, daha da yükseleceğini tahmin ettiği ücretler konusunda ajansla pazarlık yapma zorunluluğu getirdiğinden şikayet etti. Ayrıca, programın yüksek maliyetlerinin küçük işletmeler için fırsatları nasıl sınırlandırdığından da şikayet etti; yeni ilaç başvuru ücretleri 1,5 milyon ila 3,1 milyon dolar.

Duruşma sırasında, “Mükemmel bir dünyada, umarım hepimiz FDA’ya hiç kimse tarafından kullanıcı ücreti ödenmeyeceği konusunda lobi yapıyor oluruz” dedi. Nihayetinde Beyaz Saray ve Kongre, ajansın öncelikleri konusunda son sözü söyleyecek.

FDA komiseri Dr. Robert Califf bile bu yaz bir haber brifinginde programın ideal olmadığını kabul etti. “Felsefi olarak, vergi mükellefinin tüm FDA için ödeme yapmasını ve kullanıcı ücretleri olmamasını diliyorum” dedi.

FDA sözcüsü, ajans politikasının yetkililerin bekleyen mevzuat hakkında yorum yapmasını yasakladığını söyledi.

Kullanıcı ücreti programının kökleri, AIDS aktivistlerinin FDA’ya ilaç onaylarını hızlandırması için baskı yaptığı 1992 yılına kadar uzanıyor. Yaklaşık on yıl sonra, ilaçlar boru hattından daha hızlı geçti ve kabaca 19 aydan ortalama 10 ay oldu.

Yıllar geçtikçe, programın kapsamı ve finansmanı büyüdü. Yıllık “performans raporlarıFDA’nın hızlı kararlar alma, ilaç şirketleriyle rutin toplantılar yapma ve ürünleri hızlı yollardan onaylama çabalarını detaylandırın.

Aşılar ve gen tedavilerini içeren tıbbi cihazlar, jenerik ilaçlar ve biyolojik ürünler için kullanıcı ücretleri eklendi. (Sektörün dolarların nasıl harcandığı konusunda hiçbir söz hakkı olmamasına rağmen, tütün bölümü ve 1200 çalışanı tamamen kullanıcı ücretiyle finanse edilmektedir.) 2012 itibariyle, ilaç şirketleri yeni ilaç ücretleri yoluyla FDA ilaç bölümü bütçesinin yarısını oluşturuyordu. Onaylanmış ilaçlar için başvurular ve yıllık ödemeler.

Memorial Sloan Kettering Kanser Merkezi’nde onkolog ve araştırmacı olan Dr. Aaron Mitchell, yakın zamanda yazdı ücret programının politika değişikliklerinin “düzenleme standartlarını düşürerek, onay sürelerini kısaltarak ve FDA karar verme sürecine endüstri katılımını artırarak endüstriyi desteklediğini” söyledi.

1997’deki kullanıcı ücreti müzakerelerinin, ilaç onayı için klinik denemelerin sayısını uzun süredir iki denemeden oluşan bir standarttan bire düşürmesine şaşırdığını söyledi. 2012 yılının da dikkat çekici olduğunu söyledi. kullanıcı ücreti yasa, yaşamı tehdit eden koşullara yönelik tedaviler için “daha ​​az, daha küçük veya daha kısa klinik denemelere” izin verdi.

Dr. Mitchell, “Onay için ne kadar hızlı koşarsanız ve ihtiyaç duyduğunuz klinik kanıt ne kadar azsa,” dedi, “hastalara zarar verebilecek bir şeyi gözden kaçırma şansınız o kadar yüksek”.

Belirsiz kanıtlara dayanan bazı FDA ilaç onaylarının oldukça tartışmalı olduğu kanıtlanmıştır. Medicare, Alzheimer ilacı Aduhelm için rutin olarak ödeme yapmayı reddetti ve fayda ve ciddi güvenlik risklerine dair çok az kanıt gösterdi. Ölümcül bir kas hastalığı için bir ilacın başka bir onayı – acente uzmanlarının itirazları üzerine – sigortacılar bunun için ödeme yapmayı reddettiğinde, terapiyi “soruşturma” olarak nitelendirdi. Ajans, bu tür incelemelere rağmen, daha fazla çalışmanın bir fayda sağlaması koşuluyla bu onayları verdi. yıllar al Tamamlamak.

FDA, kendi adına, kullanıcı ücreti sürecinin, yabancı ilaç üreticilerinin gözetimini genişleterek, işitme cihazlarının tezgahta satılmasına izin vererek ve ilaç kıtlığını izleyerek halk sağlığını iyileştirme yetkisi verdiğini söyledi.

Kullanıcı ücreti süreci, FDA’nın ilaç onay sürecinde “devrim” yarattı, ajansın aşı ve gen tedavisi bölümünün direktörü Dr. Peter Marks, Senato paneline söyledi Nisan içinde.

Dr. Marks, “Bugün bizimle birlikte, Amerika Birleşik Devletleri’nde ilaç geliştirme ve onayını çarpıcı biçimde yeniden şekillendiren program olmadan burada olmayacak pek çok insan olduğunu söylemek hafife alınacak bir ifade değil,” dedi.

Biyoteknoloji endüstrisini temsil eden PhRMA, AdvaMed ve BIO endüstri gruplarından ifade verenler, programın, FDA’nın giderek artan sayıda hızla değişen gen ve hücre terapilerini, yeni tıbbi cihazları ve nadir görülenleri gözden geçirecek personel ve teknolojiye sahip olmasını sağlamadaki değerine dikkat çekti. hastalık tedavileri. PhRMA olarak bilinen Amerika Farmasötik Araştırma Üreticileri, programı “başarı” ve fonun FDA’yı herhangi bir ülkeden önce yeni ilaçların dörtte üçünü onaylamada küresel bir lider haline getirdiğini söyledi.

PhRMA halkla ilişkiler başkan yardımcısı Priscilla VanderVeer yaptığı açıklamada, programın büyümesi “güçlü yeniliği ve uygun personele sahip ve finanse edilen bir FDA için gereken güvenli ve etkili ilaçlara zamanında erişimi yansıtıyor” dedi.

Tıbbi cihaz üreticilerini temsil eden AdvaMed’in başkanı Scott Whitaker, “Hastalara ihtiyaç duydukları ürünleri sağlamak için anlamlı bir kamu, özel işbirliğinin harika bir örneği” dedi.

Onayların hızı genellikle bir kardiyolog ve San Francisco California Üniversitesi’nde tıp profesörü olan Dr. Sanket Dhruva için çok aceleci görünüyor. Yakın zamanda karşılaştığı bir kardiyak cihaz, hastaları yalnızca 30 gün takip eden ve standart tedaviyle karşılaştırma yapılmayan bir çalışmanın ardından onaylandı. Tedavi ettiği hastalarda cihazı kullanması için yeterli bilgi olmadığını söyledi.

Genel olarak, doktorların en yeni teknolojileri benimseyerek daha fazla para kazanabileceklerini ve hastanelerin güvenlik ve etkililik konusunda net kanıtlar olmamasına rağmen bunların reklamını yapmaktan hoşlandıklarını söyledi.

Dr. Dhruva, “Sonunda yaptığımız şey yutturmaca,” dedi.

Mitchell, yeni kanser ilaçlarının yeni bir tedaviyi plasebo ile karşılaştıran testler kullanılarak onaylanmasından duyduğu endişeyi dile getirdi. etik dışı kabul edilenstandart tedavilere karşı test etmek yerine. Bu, tedavi ettiği kanser hastaları için yeni ilaçların eskilerinden daha iyi olup olmadığından emin değil.

Yale Araştırma Dürüstlüğü ve Şeffaflığı İşbirliği’nin eş direktörü Dr. Reshma Ramachandran, doktorların onaylara yol açan çalışmaların kalitesini incelemek için FDA kayıtlarını gözden geçirmek üzere eğitilmediklerini söyledi. Pek çoğu, ilaç endüstrisinin FDA’ya uyguladığı baskının farkında değil. tanışmak onay kararı son tarihleri.

Kullanıcı ücreti sürecini takip eden Dr. Ramachandran, “Ve bu, önemsenmesi gereken yanlış bir ölçüm gibi görünüyor” dedi. Kongreye ifade verdi Amerika için Doktorlar için. “Olması gereken: ‘Hastalar daha sağlıklı mı? Hastalar güvende mi?’ Ve bu sonradan akla gelen bir düşünce gibi görünüyor.”

Reçeteli ilaç kullanıcı ücretlerine ilişkin en son müzakere döngüsü, FDA ve ilaç şirketi temsilcileri arasında yaklaşık 100 toplantı ve Dr. Ramachandran’ınki gibi gruplarla altı toplantı içeriyordu.

Erişim dengesizliği hakkında ifade edilen endişeler – ilaç ve cihaz endüstrilerinin hasta grupları ve kamu çıkarı savunucuları ile karşılaştırıldığında çok büyük bir hakimiyete sahip olduğu – Kongre’nin ajansı satışlar üzerinden bir vergi veya vergi yoluyla tam olarak finanse etmenin bir yolunu bulması için çağrılara yol açtı. federal ödenekler.

Miami Üniversitesi’nde tıp profesörü olan eski bir FDA onkoloji danışmanı olan Dr. Mikkael Şekeres, FDA’nın hızlı onay hızını, sorunları olduğu gibi tanımlayabilecek bir sistemle eşleştirmesi gerektiğini söyledi. hızlı bir şekilde.

Yakın zamanda yazan Dr. Şekeres, “Bu ilaçların piyasaya çıktıktan sonra yan etkilerini izlemek için iyi bir mekanizmaları yok” dedi. hakkında bir kitap FDA “Yani pazarlama sonrası onay gözetim mekanizması, halkın güvenliğini garanti etmek için olması gerektiği kadar iyi değil.”