ALS ilacı Relyvrio, bazı bilim adamlarının uyarılarına rağmen FDA onayı aldı

Gıda ve İlaç İdaresi, ALS veya Lou Gehrig hastalığı olarak bilinen ölümcül durum için tartışmalı yeni bir ilacı onayladı.

Karar, hastalar ve onların savunucuları tarafından memnuniyetle karşılanıyor, ancak bazı bilim adamları tarafından sorgulanıyor.

RelyvrioCambridge, Mass.’den Amylyx Pharmaceuticals tarafından yapılan , aşağıdakilere dayalı olarak onaylanmıştır: tek bir çalışma sadece 137 hasta. Sonuçlar, ilacın hastaların yaşamlarını beş ila altı ay veya daha fazla uzatabileceğini gösterdi.

ALS Derneği başkanı ve CEO’su Calaneet Balas, “Altı ay, kızının mezuniyetine, bir düğüne, bir çocuğun doğumuna katılan biri olabilir” diyor. “Bunlar, birçok insanın görmek ve bir parçası olmak için etrafta olduklarından emin olmak istediği gerçekten büyük, anıtsal şeyler.”

Balas, onayın doğru karar olduğunu, çünkü ALS hastalarının genellikle tanı konulduktan sonra iki ila beş yıl içinde öldüğünü ve “şu anda çok fazla ilaç bulunmadığını” söylüyor.

Fakat Dr. David RindKlinik ve Ekonomik İnceleme Enstitüsü’nün baş sağlık görevlisi, yılda yaklaşık 158.000 dolara mal olacak olan Relyvrio’dan pek emin değil.

“İnsanların neden bunu hastalara ulaştırmanın bir yolunu bulmaya çalıştıklarını tamamen anlıyorum” diyor. “Yalnızca, yargılamanın yanlış olabileceğine dair genel bir endişe var.”

ALS, ABD’de yürümek, konuşmak, yemek yemek ve hatta nefes almak gibi gönüllü hareketleri kontrol eden sinir hücrelerini kademeli olarak yok ederek yılda yaklaşık 6.000 kişiyi öldürüyor. Mevcut iki ürünün bir kombinasyonu olan Relyvrio, hastalık sürecini yavaşlatmayı amaçlamaktadır.

İlacın savunucuları, küçük denemenin işe yaradığını gösterdiğini söylüyor. Ancak FDA bilim adamları ve bir Uzman paneli FDA’ya tavsiyede bulunan, o kadar emin değildi.

Tipik olarak, FDA onayı, etkinliği gösteren iki bağımsız çalışmayı (her biri yüzlerce katılımcıyı içeren) veya açıkça olumlu sonuçları olan büyük bir çalışmayı gerektirir.

Mart ayında, Periferik ve Merkezi Sinir Sistemi İlaçları Danışma komitesi, Amylyx çalışmasının ilacının etkili olduğuna dair “önemli kanıt” sağlamadığı sonucuna vardı. Daha sonra Eylül ayında, bir ilacı değerlendirmek için yapılan nadir bir ikinci toplantıda, panel rotayı tersine çevirdi ve onay lehinde oy kullandı.

İkinci oylama, FDA’nın Sinirbilim Ofisi direktörü Dr. Billy Dunn’ın, insanları belirli bir ölümle karşı karşıya kalan insanlara yardımcı olabilecek bir ilacı düşünürken “esneklik” kullanmaya teşvik etmesinden sonra geldi.

Relyvrio’nun çok daha büyük bir çalışması, Phoenix Davası, yapılıyor. Ancak sonuçlar bir yıldan fazla kapalı.

Bu çalışmanın olumsuz bir sonucu, Amylyx ve ALS hastaları için büyük bir darbe olacaktır.

Rind, “Ömrü beş ay uzatan bir ilacınız varsa,” diyor, “bunu daha büyük bir denemede gösterebilmelisiniz.”

Bu arada, belki de Amylix’in ilaçları için daha az ücret alması gerektiğini söylüyor.

Relyvrio (Kanada’da Albrioza olarak pazarlanmaktadır), Brown Üniversitesi’ne birlikte devam eden Joshua Cohen ve Justin Klee tarafından on yıldan daha kısa bir süre önce kurulmuş bir şirket olan Amylyx tarafından üretilen tek üründür.

Klee, şirketin daha iyi tedaviler geliştirmesine izin vereceğini söyleyerek ilacın fiyatını savunuyor. “Bu bir tedavi değil” diyor. “ALS’yi iyileştirene kadar yatırım yapmaya devam etmeliyiz.”

Klee ve Cohen ayrıca Amylyx’in Phoenix denemesinin sonuçlarına dayanarak ilacını yeniden değerlendireceğine söz verdiler.

“Phoenix denemesi başarılı olmazsa,” diyor Klee, “ilacın gönüllü olarak piyasadan çekilmesi de dahil olmak üzere hastalar için doğru olanı yapacağız.”

Ancak Cohen ve Klee, kararın şirketin yatırımcıları ve yönetim kurulunun desteğini gerektireceğini kabul ediyor.